北京時間7月31日消息，據(jù)國外媒體報道，美國將進(jìn)行首項在人體內(nèi)部測試CRISPR基因編輯技術(shù)的研究，這項研究計劃使用CRISPR來治療導(dǎo)致失明的遺傳性眼部疾病。
患有這種疾病的人有一種影響視網(wǎng)膜功能的基因突變。視網(wǎng)膜位于眼睛后部，具有感光細(xì)胞，對正常視力至關(guān)重要。研究中涉及的這種眼病是先天性黑蒙癥（Leber congenital amaurosis）的一種形式。
先天性黑蒙癥是導(dǎo)致兒童失明的最常見原因之一，據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院的數(shù)據(jù)，每10萬名新生兒中約有2至3名患有此病。該疾病是發(fā)生最早和最嚴(yán)重的遺傳性視網(wǎng)膜病變，患兒通常在出生時或出生后一年內(nèi)雙眼視錐細(xì)胞功能完全喪失，導(dǎo)致先天性失明。
新的療法將使用CRISPR來糾正基因突變。CRISPR是一種基因編輯工具，可以讓研究人員精確地編輯特定位置的DNA。根據(jù)Editas Medicine公司的一份聲明，研究人員將使用一種注射劑，直接在感光細(xì)胞中進(jìn)行這種療法。Editas Medicine公司正在與艾爾建（Allergan）公司一起開展這項研究，該試驗將納入18名患者，包括兒童（3歲及以上）和成人，在這項新的研究中，兒童和成人的DNA編輯不能遺傳給他們的后代。
CRISPR基因編輯技術(shù)
CRISPR是存在于細(xì)菌中的一個基因組，其中含有曾經(jīng)攻擊過該細(xì)菌的病毒的基因片段，細(xì)菌通過這些基因片段來偵測并抵抗相同病毒的攻擊，并摧毀其DNA，換句話說，CRISPR是細(xì)菌用來保護(hù)自己免受病毒攻擊的后天免疫系統(tǒng)，它也存在于絕大多數(shù)的古菌中。
總是位于CRISPR附近的基因被稱為Cas（CRISPR相關(guān)）基因，在激活之后，這些基因會產(chǎn)生特殊的蛋白質(zhì)（核酸酶和解旋酶），這些關(guān)聯(lián)蛋白可以充當(dāng)切割DNA的“分子剪刀”，與和CRISPR組成了CRISPR/Cas系統(tǒng)。近年來經(jīng)常被提及的CRISPR-Cas9就是一種切割動物（和人類）DNA的內(nèi)切核酸酶。
在利用CRISPR-Cas9切割DNA后，攜帶特定基因的新DNA序列可以嵌入到新的間隔中；另一方面，切割DNA的同時可以“敲除”不需要的基因，比如某種致病基因，換句話說，CRISPR-Cas9具有編輯基因片段的功能，可以查找目標(biāo)基因，進(jìn)行刪除或替換。
與動物研究相比，編輯人類DNA的CRISPR實驗發(fā)展較為緩慢，這主要是出于倫理和監(jiān)管的考慮。各國政府和監(jiān)管機(jī)構(gòu)對有關(guān)人類基因組的試驗都持謹(jǐn)慎態(tài)度，有科學(xué)家甚至提出應(yīng)該暫停CRISPR實驗，直到我們能獲得更多該技術(shù)潛在影響的信息。
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