IT之家 10 月 12 日消息,世界首例治療某種耳聾的基因療法試驗(yàn)已經(jīng)啟動(dòng),這可能預(yù)示著聽力損失治療領(lǐng)域的一場革命。
這項(xiàng)試驗(yàn)由耳外科醫(yī)生 Manohar Bance 教授領(lǐng)導(dǎo),目前計(jì)劃招募最多 18 名來自英國、西班牙和美國的兒童,有望治療聽覺神經(jīng)?。╝uditory neuropathy),這是一種由聽覺編碼異常所造成的聽覺障礙。
參與者將接受為期五年的監(jiān)測,以評(píng)估他們的聽力是否有所改善,初步結(jié)果預(yù)計(jì)將于明年二月公布。
Bance 來自劍橋大學(xué)醫(yī)院 NHS 基金會(huì)信托基金會(huì),他認(rèn)為 NHS 去年決定開始資助聽力損失基因檢測,這對(duì)于推動(dòng)基因療法的發(fā)展、“改變整個(gè)格局”至關(guān)重要。
IT之家注:聽覺神經(jīng)病是可能是由于某個(gè)基因(OTOF 基因)變異導(dǎo)致的,該基因產(chǎn)生一種稱為 otoferlin 的蛋白質(zhì)。這種蛋白質(zhì)通常允許耳朵內(nèi)的毛細(xì)胞與聽覺神經(jīng)進(jìn)行交流。
OTOF 基因的突變可以通過基因檢測來識(shí)別。然而,Bance 表示,在對(duì)新生兒進(jìn)行潛在聽力問題篩查時(shí),這種情況經(jīng)常被忽視。
目前治療這種疾病的標(biāo)準(zhǔn)療法是植入人工耳蝸,但它們也有局限性。它們無法過濾復(fù)雜聽力環(huán)境中的背景噪音,在多人講話場景下,通常會(huì)導(dǎo)致難以參與群組對(duì)話。
Bence 估計(jì),美國和五個(gè)歐洲國家(英國、德國、法國、西班牙和意大利)約有 20,000 人因 OTOF 突變而患有聽神經(jīng)病變,這凸顯了成功治療的潛在意義。
新的基因療法旨在使用經(jīng)過修改的非致病性病毒,傳輸新的基因來替補(bǔ)有缺陷的 OTOF 基因,它將在全身麻醉下通過注射到內(nèi)部。
他指出,已經(jīng)有使用基因療法治療其他疾病的先例,并引用了 Zolgensma,這是一種獲得許可的治療幼兒脊髓性肌萎縮癥的藥物,也是一種正在開發(fā)的治療失明的藥物。
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