IT之家 2 月 21 日消息，據(jù)復(fù)旦大學(xué)官方今日消息，復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院郁金泰團隊通過 5 年的臨床和基礎(chǔ)研究獲得重大科研突破，在全球首次發(fā)現(xiàn)了帕金森病全新治療靶點 FAM171A2。
帕金森?。≒arkinson's disease，簡稱 PD）是僅次于阿爾茨海默病的第二常見的神經(jīng)退行性疾病，嚴(yán)重影響患者日常生活，致殘率和死亡率較高。全球帕金森病患病人數(shù)預(yù)計將從 2015 年的 700 萬左右增至 2040 年的 1300 萬，我國帕金森病患者總數(shù)約占全球一半。
然而，傳統(tǒng)藥物和手術(shù)治療都只是針對癥狀進行治療，比如補充多巴胺、使用腦起搏器，都不能延緩疾病進展。
此次研究發(fā)現(xiàn)的全新治療靶點和候選新藥有望從疾病早期對帕金森病進行干預(yù)，延緩疾病進展。相關(guān)研究成果于 2 月 21 日在線發(fā)表于國際學(xué)術(shù)期刊《科學(xué)》（Science），被《科學(xué)》雜志審稿人評價為“PD 領(lǐng)域圣杯性的研究工作”。
值得一提的是，此次發(fā)現(xiàn)的蛋白靶點極具創(chuàng)新性，在此之前，學(xué)界尚未有關(guān)于這一蛋白的任何功能性實驗研究。課題組下一步將進一步明確該蛋白在神經(jīng)系統(tǒng)的生理和病理功能，探究該蛋白是否也可作為其他 α-突觸核蛋白疾病和其他神經(jīng)退行性疾病的干預(yù)靶點。
為了摸索 FAM171A2 如何參與帕金森病，研究團隊花了一年左右時間確定實驗條件。團隊利用 AI 技術(shù)對其蛋白結(jié)構(gòu)進行預(yù)測，再基于預(yù)測結(jié)構(gòu)對小分子化合物進行虛擬篩選。
郁金泰估測，得益于 AI 輔助科研的手段，團隊在 5 年內(nèi)就完成了原本需要幾十年甚至更長時間才能完成的工作。
最終，團隊在 7000 余種小分子中成功找到了一種小分子化合物 bemcentinib，在體外和體內(nèi)試驗中證實其可有效抑制 FAM171A2 和病理性 α-突觸核蛋白結(jié)合。
目前，團隊已提交基于干預(yù) FAM171A2 治療帕金森病的國際專利申請，下一步將集中力量全面、系統(tǒng)地開展針對抑制 FAM171A2 與病理性 α-突觸核蛋白相互作用的小分子藥物、抗體療法以及基因治療手段的臨床前研發(fā)工作，并進一步將相關(guān)成果推向臨床試驗和臨床應(yīng)用，建立全球首個能夠有效阻斷帕金森病進展的創(chuàng)新性治療手段。
IT之家附論文鏈接：
https://www.science.org/doi/10.1126/science.adp3645
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